Согласно сообщению в Science Daily (Nov. 3, 2011), исследователи из Уэйк Форест Баптистского медицинского центра регенеративной медицины (Wake Forest Baptist Medical Center’s Institute for Regenerative Medicine), совместно с коллегами из других учреждений, впервые смогли совместить использование стволовых клеток и генной терапии для лечения гемофилии-А, исследовав данный метод на животных.

Гемофилия – это наследственное заболевание, при котором кровь больного теряет способность к свертыванию. У людей с этим генетическим нарушением наблюдается отсутствие белка – фактора свертывания крови, необходимого для этого процесса. В результате, гемофилики могут страдать от кровотечений после травм, а также внутренних кровотечений, особенно в суставах (колени, лодыжки и локти) в течение более длительного времени. Такие кровотечения могут привести к значительным повреждениям органов и тканей и быть опасными для жизни. Даже тогда, когда смертельно опасные кровотечения удаётся предотвращать с помощью заместительной терапии, не удаётся повлиять на кровоточивость суставов, вызывающую боль и снижение подвижности. «Около 75% больных гемофилией не имеют доступа к современным методам лечения – заместительной терапии отсутствующих факторов свертывания. Это приводит пациентов в большинстве стран мира к тяжелым и стойким нарушениям жизненно важных функций», – сказал ведущий автор работы Кристофер Порада.

У людей с гемофилией наиболее распространенного типа отсутствует фактор свертывания VIII. Для данного исследования ученые использовали комбинированный подход: эффективность лечения стволовыми клетками была повышена с помощью генной терапии: увеличения уровня производства фактора VIII у животных. Учеными впервые был встроен ген фактора VIII в модифицированные мезенхимальные стволовые клетки (стволовые клетки этого типа содержаться в таких источниках, как костный мозг, пуповинная кровь, жировая ткань и проч.). В такой системе клетка выступает в качестве носителя для гена. После введения материала в брюшную полость овец, клетки мигрировали в суставы и привели к остановке текущих кровотечений. У подопытных животных все спонтанные кровотечения прекратились, удалось восстановить нормальную осанку и походку.

Ученые в настоящее время работают, над тем, чтобы выявить причину реакции иммунной системы, которая возникла в ответ на фактор VIII, и разрабатывают стратегии по ее предотвращению. «Хотя эти результаты пока только предварительные, у больных гемофилией появился реальный шанс избавиться от изнурительных кровотечений в суставах» сказал руководитель исследования. Работа выполнена при поддержке Национального института здравоохранения (National Institutes of Health)» – подчеркнул Кристофер Порада.

«В случае, когда традиционные методы лечения не могут дать надежду на выздоровление, клеточная терапия открывает перед учеными и врачами совершенно новые и неограниченные возможности. В настоящее время не существует лекарства от таких редких нарушений свертываемости крови как гемофилия, но направление, в котором работают американские исследователи, дает основание полагать, что использование мезенхимальных стволовых клеток, которые содержатся, в том числе и в пуповинной крови, поможет побороть данное заболевание», – прокомментировал генеральный директор Семейного банка пуповинной крови «Гемафонд» Андрей Лахтуров.